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美国FDA批准两种用于治疗镰状细胞病的基因治疗

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美国FDA周五批准了两种基因治疗方案,包括首个基于CRISPR技术的治疗。这为罹患镰状细胞病的患者带来新的希望。

小编点评

这一突破性决定为患有镰状细胞病的患者带来了曙光。然而,专家对治疗效果的持久性以及相关的潜在风险表示关注。